09.02.2021.
Klinika za očne bolesti Kliničke bolnice „Sveti Duh“ u Zagrebu, ujedno je i Referentni centar Ministarstva zdravstva Republike Hrvatske za dječju oftalmologiju i strabizam te Suradni centar Svjetske zdravstvene organizacije za dječju oftalmologiju.
Certifikat za primjenu ovog izrazito zahtjevnog i sofisticiranog genskog liječenja nasljednih distrofija mrežnice još je jedan iskorak koji potvrđuje najviše standarde rada Centra izvrsnosti pri Klinici za očne bolesti Kliničke bolnice „Sveti Duh".
Postupak liječenja genskom terapijom provodi se isključivo u certificiranim centrima izvrsnosti, ustanovama koje moraju ispunjavati izrazito visoke kliničke, znanstvene, tehnološke i kadrovske uvjete nužne za aplikaciju ove terapije koje određuju stroga i znanstveno utemeljena regulativa EU-a i EMA-e.
Sam postupak certificiranja Klinike za očne bolesti Kliničke bolnice „Sveti Duh“ trajao je godinu dana, a za status centra izvrsnosti, ustanova koja provodi kirurški postupak liječenja mora okupiti subspecijaliste dječje oftalmologije, retinologe, najmanje tri vitreoretinalna kirurga s višegodišnjim iskustvom u operacijama stražnjeg segmenta oka, magistre farmacije i visokoeducirano sestrinsko osoblje.
U razdoblju od rujna 2020. do prosinca iste godine na Klinici je provedeno liječenje 5 pacijenata (3 iz Republike Hrvatske i 2 iz Republike Slovačke), s aplikacijom 10 doza lijeka u 10 očiju. Osim vrhunskih ljudskih resursa, Klinika je, zahvaljujući kontinuiranoj potpori svog vlasnika i osnivača Grada Zagreba, opremljena najrecentnijim uređajima za praćenje napretka i liječenje nasljednih distrofija mrežnice, što je bio preduvjet dobivanja certifikata.
Sama terapija djeluje tako da se sintetizirani, zdravi gen, umotan u kapsulu virusa dostavlja u preostale žive stanice mrežnice čime se nadomješta funkcija bolesnog, oštećenog gena i osigurava zaustavljanje bolesti. Zdravi gen ubacivanjem u stanice oka ne utječe na funkcionalnost preostalih gena u stanici što je izrazito važno za sigurnost primjene ovog lijeka. Lijek se primjenjuje jednokratno, injekcijom prvo u jedno, a zatim u razmaku od najmanje šest dana i u drugo oko, a njegov je učinak, smatra se, doživotan.
Donedavno neizlječiva, ova nasljedna, genetski uvjetovana bolest, najčešće nastupa u ranom djetinjstvu, a karakterizira je smanjena sposobnost mrežnice da reagira na svijetlo, zbog čega se u početku manifestira slabijim vidom u mračnijim uvjetima i noću. Dolazi do postupnog gubitka vida koji završava sljepoćom, u trećem do četvrtom desetljeću života. Do tada, bolesnici imaju ozbiljnih teškoća s vidom zbog čega gube samostalnost u obavljanju svakodnevnih obaveza, što dovodi do značajnih promjena kvalitete života.
Nasljedne distrofije mrežnice danas je moguće liječiti zahvaljujući dostupnosti inovativne genske terapije koja je u liječenju pacijenata s mutacijom gena RPE65 pokazala iznimne rezultate. Za uspješnost liječenja ovih pacijenata ključno je na vrijeme postaviti točnu kliničku, a zatim i genetsku dijagnozu bolesti putem genetskog testiranja kako bi se na vrijeme utvrdilo postoji li mogućnost liječenja mrežnične distrofije primjenom genske terapije.
Zahvaljujući kapitalnoj odluci Vlade Republike Hrvatske putem Ministarstva zdravstva i Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje, troškove liječenja za hrvatske pacijente u cijelosti pokriva Hrvatski zavod za zdravstveno osiguranje.